Acerca de este ensayo

PF-06252616 EN LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Este es un ensayo clínico de fase 2 diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, las características farmacocinéticas (los niveles del medicamento en el cuerpo) y farmacodinámicas (efectos que el medicamento tiene en el cuerpo) de un medicamento en fase de investigación, PF-06252616, en niños con diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tengan entre 6 y 15 años y puedan caminar.

El medicamento en estudio está en fase de ensayo clínico y su uso no fue aprobado por ninguna entidad oficial (como la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. y otros entes reguladores). Por lo tanto, este medicamento se considera en fase de investigación.

Lea más información en clinicaltrials.gov.

ACERCA DEL MEDICAMENTO EN FASE DE INVESTIGACIÓN – PF-0625616

PF-06252616 es una proteína producida con ingeniería, un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a la miostatina e inhibirla.

El medicamento en fase de investigación, PF-06252616, se creó para dirigirse a la miostatina, una proteína presente naturalmente en los músculos, producida normalmente por el cuerpo para impedir que los músculos crezcan demasiado.

ACERCA DEL ENSAYO

Este estudio de fase 2 en DMD es un ensayo aleatorizado controlado con placebo que cuenta con la participación de 105 varones de entre 6 y 15 años. El medicamento en fase de investigación es administrado a los participantes mediante una infusión intravenosa (IV) de dos horas cada 4 semanas. Esta infusión se realiza en el hospital o la clínica donde se está realizando el ensayo. Los participantes deben ser deambuladores (poder caminar) y ser capaces de subir una escalera de cuatro escalones con o sin el uso de pasamanos.

El ensayo tendrá dos períodos, cada uno de los cuales durará 48 semanas. Al comienzo del ensayo, los niños se asignarán aleatoriamente a uno de tres grupos. El primer grupo recibirá el medicamento en fase de investigación en el período 1 y permanecerá con una dosis estable del medicamento en el período 2. El segundo grupo también recibirá el medicamento en fase de investigación en el período 1 pero en el período 2, pasará a placebo (tiene el aspecto del medicamento en fase de investigación, pero sin ingredientes activos). El tercer grupo recibirá placebo en el período 1 y el medicamento en fase de investigación en el período 2. El ensayo será enmascarado para que la compañía que desarrolla el medicamento (Pfizer), los médicos (investigadores) y el personal que realiza el ensayo, y los participantes y sus familias no sepan a qué grupo fueron asignados los participantes durante el ensayo. Este enfoque permitirá a los investigadores ver los efectos de comenzar e interrumpir el medicamento, así como los efectos de la exposición constante a la misma dosis durante un período de tiempo prolongado. Es probable que el medicamento tarde un tiempo para «lavarse» realmente del cuerpo, de modo que es posible que los participantes del grupo que pase a placebo sigan teniendo el medicamento en fase de investigación en sus sistemas durante el período de placebo del ensayo.

El criterio de valoración principal del medicamento en fase de investigación de este ensayo es un cambio de los valores iniciales en la prueba de cuatro escalones al cabo de 48 semanas de participación en el ensayo en comparación con el placebo. Los criterios de valoración secundarios incluyen la evaluación del cambio desde los valores iniciales de los participantes en otras pruebas funcionales, como capacidad vital forzada, evaluación ambulatoria de North Star, prueba de caminata de seis minutos, fuerza muscular, rango de movimiento y la prueba de rendimiento del miembro superior (PUL, Performance of Upper Limb). Otros criterios de valoración secundarios son una evaluación del cambio de valores iniciales del volumen muscular del muslo, medido por resonancia magnética.

El medicamento en fase de investigación es administrado mediante una infusión IV de dos horas cada 4 semanas. Para cada participante, el nivel de dosis puede aumentar cada 4 meses, dependiendo de qué tan bien sea tolerado el medicamento. Si se observan problemas de seguridad a un nivel de dosis dado, la dosis puede permanecer igual, disminuir o interrumpirse.

Los participantes harán visitas clínicas mensuales a los centros de investigación, algunas de las cuales requerirán asistencia en dos días consecutivos. El ensayo incluye un número de resonancias magnéticas y pruebas frecuentes de fortaleza, y capacidad para caminar y subir escaleras.

Es posible que los participantes que completen este ensayo también sean invitados a participar en un ensayo abierto (una extensión de este ensayo, en la que los participantes y sus familias sabrán que reciben el medicamento en fase de investigación del estudio).

ACERCA DE LOS CENTROS

Los centros para el ensayo estarán en EE. UU., Canadá, Japón, Reino Unido, Italia, Polonia, Australia y Bulgaria. La mayoría de los centros del ensayo estarán ubicados en Estados Unidos. Los centros abiertos están publicados en ClinicalTrials.gov. Los centros no comenzarán todos al mismo tiempo, de modo que debe volver a consultar para saber si se agregaron centros nuevos en su área.