¿Quién puede participar en el ensayo?

Para calificar para la inscripción en el ensayo, su hijo debe acudir a la visita de selección en un centro del estudio participante para evaluar si cumple los requisitos para participar. A continuación se encuentran algunos de los principales requisitos. El centro participante le dará más información sobre los criterios adicionales que deben ser cumplidos como parte de su participación en el ensayo.

CRITERIOS DE ELEGIBILIDAD

  • Niños deambuladores (que puedan caminar) de entre 6 y 15 años, con diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne confirmada por historia clínica y pruebas genéticas (análisis de mutación).
  • El sujeto debe estar recibiendo esteroides glucocorticoides durante al menos 6 meses antes de la visita de selección y debe estar recibiendo una dosis estable durante 3 meses antes de la visita de selección.
  • El sujeto debe ser capaz de subir 4 escalones con o sin el uso de pasamanos.
  • El sujeto debe poder tolerar la realización de una resonancia magnética cerrada y permanecer inmóvil dentro del aparato por hasta una hora cada vez. La máquina hace ruidos fuertes. Aunque es posible que se entreguen, no se darán medicamentos que ayuden al niño a relajarse y quedarse inmóvil.
  • Los sujetos y sus cuidadores deben estar dispuestos y poder cumplir con el cronograma del ensayo y los procedimientos de tratamiento.
  • Los sujetos no podrán participar si actual o previamente recibieron tratamiento con anticuerpos antimiostatina, terapias dirigidas de mutación sin sentido u omisión de exón alguna vez o más de 30 días de tratamiento con modificadores de la utrofina y tratamiento con modificadores de la utrofina dentro de los 30 días previos a la firma del consentimiento informado.
  • Los sujetos no podrán participar si se inscribieron en otros ensayos con medicamentos en fase de investigación (incluida la idebenona) en los últimos 30 días (o más, dependiendo del medicamento en fase de investigación recibido anteriormente).