Preguntas frecuentes

Esta página menciona algunas de las preguntas más comunes sobre el ensayo.

Haga clic sobre las siguientes preguntas para obtener más información sobre cada una.

¿Qué es el ensayo?

Es un ensayo clínico multicéntrico de fase 2 diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, las características farmacocinéticas (cómo el cuerpo procesa el medicamento) y farmacodinámicas (efectos que el medicamento tiene en el cuerpo) de un medicamento nuevo en fase de investigación, PF-06252616, en aproximadamente 105 niños con diagnóstico de Duchenne (DMD) que tengan entre 6 y 15 años y puedan caminar.

¿Cuáles son los fundamentos para elegir la prueba de los 4 escalones como criterio de valoración principal frente a la prueba de los 6 minutos?

Hay varios motivos para elegir la prueba de los 4 escalones como criterio de valoración principal frente a la prueba de los seis minutos, que se ha usado en otros estudios de DMD. En función de lo que se sabe y se sospecha actualmente sobre cómo funciona el medicamento en fase de investigación, PF-06252616, la fortaleza funcional puede ser una medición más adecuada para evaluar la eficacia del medicamento. Subir escaleras requiere una fortaleza más focalizada en las piernas que caminar en una superficie plana. Además, la subida de 4 escalones parece tener menos variabilidad como criterio de valoración en comparación con la prueba de la caminata de seis minutos, lo que permite un tamaño de muestra más pequeña cuando se diseña un ensayo. En estudios previos con esteroides glucocorticoides, la prueba de los 4 escalones se usó para probar la eficacia que se documentó como clínicamente significativa.

¿Qué pasa cuando termina el ensayo?

Si se demuestra la seguridad y la eficacia en este ensayo de fase 2, los participantes que completen este ensayo también serán invitados a participar en un ensayo abierto (una extensión de este ensayo, en la que los participantes y sus familias sabrán que reciben el medicamento en fase de investigación del estudio).

¿Dónde se está realizando el ensayo?

En la actualidad, hay centros del ensayo planificados en EE. UU., Canadá, Reino Unido, Italia, Japón, Polonia, Australia y Bulgaria.

Se suministrará ayuda o se reembolsarán gastos razonables de viaje y alojamiento.

En casos en los que un participante ya esté inscrito y se agregue un centro más cercano a su casa, lamentablemente no será posible transferirlo al centro nuevo para tratar de preservar la consistencia y la integridad de los datos del ensayo ya recopilados.