Requisitos del ensayo

Para que pueda entender si la participación en este ensayo es lo adecuado para su hijo, debe comprender lo que ocurrirá durante el ensayo. Antes de comenzar cualquier ensayo clínico, se le pedirá que firme un formulario de consentimiento informado (como tutor legal), que suministra información detallada sobre el diseño, el propósito, los procedimientos, los riesgos y los beneficios del ensayo, a quién contactar si tiene dudas y quién tiene acceso a los datos generados en el ensayo. Debe tomarse el tiempo para leer el documento de consentimiento informado y hacer todas las preguntas que desee al médico y el personal del ensayo antes de firmarlo. Dependiendo de la edad del niño y de los requerimientos del centro local, se le puede pedir que su hijo también participe (verbalmente) y/o lea y firme un formulario llamado documento de asentimiento.


  • ¿Cuánto dura el ensayo?

    Su participación en este ensayo durará aproximadamente 2 años. Incluye un total de 28 visitas. Las visitas son:

    • 1 – Visita de selección
    • 1 – Visita inicial
    • 24 – Visitas de dosificación del medicamento en fase de investigación
    • 2 – Visitas de seguimiento

    Como parte de su decisión de participar, usted y su hijo deben estar dispuestos a regresar para todas las visitas programadas y completar los procedimientos del ensayo que sean necesarios. Puede retirarse del ensayo en cualquier momento y por cualquier motivo. Obviamente, nosotros preferiríamos su participación completa. Si decide retirarse antes, se le pedirá que participe en unas pruebas y evaluaciones de retiro temprano.


  • ¿Qué ocurrirá durante las visitas del ensayo?

    En cada visita se realizarán varios procedimientos. Algunos de ellos deben ser realizados a una hora determinada del día y en un orden determinado, ya que el nivel de actividad de su hijo puede afectar los resultados. Si las pruebas no se realizan dentro de un tiempo y en un orden determinado, los resultados pueden no ser congruentes con otros datos del ensayo del participante y dificultar la interpretación de los resultados. Por ese motivo, hay aproximadamente 8 visitas que se programarán dentro de un período de 2 días. De ser necesario, se pueden organizar alojamiento para la noche y hacer arreglos de viaje (dependiendo del país en el que se encuentre) hacia el hospital o la clínica para su conveniencia.


  • ¿Cuáles son los procedimientos del ensayo?

    Abajo hay una descripción breve de algunos de los procedimientos que se realizarán durante sus visitas al centro del estudio. No es una lista completa de las pruebas que se necesitarán. Todos los otros procedimientos del ensayo están descritos en el formulario de consentimiento y tendrá la oportunidad de hablar sobre ellos con el médico del estudio antes de que su hijo comience a participar.

    Algunos de los procedimientos del ensayo son:

    • Recopilación de información sobre la historia clínica de su hijo, su diagnóstico y cualquier medicamento tomado en la actualidad o anteriormente.
    • Recopilación de información sobre su participación en otros estudios clínicos.
    • Realización de un examen físico (que incluya presión arterial, pulso, temperatura corporal, estatura y peso).
    • Recolección de muestras de sangre (varias veces por visita). Algunos de los análisis de sangre requieren estar en ayunas y otros no. Si es necesario que esté en ayunas, su hijo recibirá su alimentación al terminar la prueba. Es posible que el centro use un medicamento tópico sobre la piel para adormecer el área en la que se extraerá la sangre y coloque un catéter para evitar pinchazos múltiples.

Pulse sobre los siguientes procedimientos para obtener más información sobre cada uno.

Evaluaciones por imágenes

Las evaluaciones por imágenes incluyen resonancia magnética (RM) del muslo y el hígado. En algunos centros, también es posible que se realice una RM del corazón (con o sin contraste). La RM requiere que el niño permanezca inmóvil sobre la mesa de RM, que se desliza en el tubo del aparato de resonancia. La máquina hace ruidos fuertes.

Durante los procedimientos, se intentará que su hijo se sienta lo más cómodo posible (sin medicación). Es posible que se le den a su hijo auriculares y en algunos centros puede ser que permitan que los padres se sienten con el niño durante la resonancia. La RM puede tardar entre 15 minutos y 1 hora para cada tipo de exploración (muslo, hígado o corazón). Los técnicos de RM trabajarán con su hijo para explicarle cómo se realiza la prueba para ayudarlo a anticipar cómo es el procedimiento de RM.

Se realizarán otros estudios por imágenes, como una absorciometría dual de rayos X (DEXA) y radiografías. El estudio DEXA requiere que el niño permanezca en una mesa durante aproximadamente 15 minutos. Se le pedirá a su hijo que no coma de forma abundante las 2 horas anteriores a la exploración ya que la cantidad de alimentos en el estómago puede alterar la capacidad de la máquina de registrar correctamente las mediciones del músculo, la grasa y el hueso.

También es posible que se realice una radiografía de la mano y la muñeca.

Evaluaciones funcionales

Las evaluaciones funcionales (evaluaciones de la capacidad de una persona de manejarse físicamente) incluyen:

  • Prueba de la función pulmonar
  • Capacidad para subir y bajar 4 escalones
  • Evaluación ambulatoria de North Star
  • Rango de movimiento de los tobillos
  • Medida de la resistencia en brazos y piernas.
  • Función de hombros, codos y manos en una prueba de rendimiento de miembro superior
  • Prueba de caminata de seis minutos

Será importante que su hijo pueda seguir instrucciones para que realice estas pruebas. Estas evaluaciones son realizadas por evaluadores clínicos capacitados para administrar estas evaluaciones para este ensayo.

¿Cómo se administran los medicamentos de este estudio?

El medicamento en fase de investigación o el placebo se administran mediante una infusión intravenosa (IV) durante un período de 2 horas. La infusión se administra una vez por mes (cada 4 semanas). Para que su hijo se sienta más cómodo, se puede aplicar un anestésico tópico para adormecer el área antes de colocar la aguja de la infusión. Durante la misma, el centro también puede ofrecerle a su hijo películas para mirar o música para escuchar en un esfuerzo porque se sienta lo más cómodo posible.